Taille d'échantillon et puissance pour un modèle de Cox dans Excel

Ce tutoriel explique comment calculer et interpréter une taille d’échantillon et une puissance pour un modèle de Cox avec Excel en utilisant XLSTAT.

Qu'est-ce que la puissance d'un test statistique ?

XLSTAT propose un outil permettant d'appliquer le modèle à risques proportionnels de Cox sur des données de survie. XLSTAT permet également d'estimer la puissance ou de calculer le nombre d'observations nécessaires dans le cadre de cette approche.

Lorsqu'on teste une hypothèse à l'aide d'un test statistique, on a plusieurs éléments à choisir :

• L'hypothèse nulle H0 et l'hypothèse alternative Ha.

• Le test statistique à utiliser.

• L'erreur de première espèce (erreur de type I) que l'on appelle aussi alpha. Elle se produit lorsqu'on rejette l'hypothèse nulle alors qu'elle est vraie. Elle est fixée a priori pour chaque test et vaut 5%.

L'erreur de seconde espèce ou beta est moins étudiée, mais elle revêt une grande importance. En effet, elle représente la probabilité que l'on ne rejette pas l'hypothèse nulle alors qu'elle est fausse. On ne peut pas la fixer a priori mais on peut essayer de la minimiser en jouant sur les autres paramètres du modèle. La puissance d'un test est calculée comme 1-beta et représente la probabilité que l'on rejette l'hypothèse nulle alors qu'elle est bien fausse.
On voudra donc maximiser la puissance du test. XLSTAT permet de calculer cette puissance (ainsi que beta) lorsque les autres paramètres du test sont connus. D'autre part, il permet pour une puissance donnée d'évaluer la taille de l'échantillon nécessaire à l'obtention de cette puissance.
Les calculs de puissance en statistique se font généralement avant que l'expérience ne soit menée. On s'en sert principalement pour estimer le nombre d'observations nécessaires pour que l'expérience ait la qualité statistique requise.

But de ce tutoriel

Dans une future étude, on désire déterminer l’impact d’un certain nombre de variables explicatives sur le temps de survie de patients atteints d’un cancer des ovaires.
On va donc chercher à savoir quelle est la bonne taille d’échantillon pour réaliser cette étude et obtenir une puissance de test de 0.9. Pour cette étude, la proportion d’individus non censurés souhaitée est de 40%.

Paramétrer le calcul de la taille de l'échantillon nécessaire dans le cadre d’un modèle de Cox

Une fois XLSTAT lancé, cliquez sur l'icône Puissance et choisissez la fonction modèle de Cox.

Une fois le bouton cliqué, la boîte de dialogue apparaît.

Vous devez alors choisir l'objectif Trouver la taille de l'échantillon, puis rentrer les différents paramètres souhaités avec notamment le taux d’évènement à 0.4.

L'alpha est de 0,05. La puissance recherchée est de 0,9.

Dans l'onglet Graphique, l'option graphique de simulation est activée et on représentera la taille de l'échantillon 1 sur l'axe vertical et la puissance sur l'axe horizontal.

La puissance varie entre 0,8 et 0,95 par intervalle de 0,01.

Une fois que vous avez cliqué sur le bouton OK, les calculs sont effectués, puis les résultats sont affichés.

Interpréter les résultats du calcul de la taille de l'échantillon nécessaire dans le cadre d’un modèle de Cox

Le premier tableau rassemble les paramètres utilisés en entrée.

Le second tableau rassemble les résultats du calcul ainsi qu'une interprétation des résultats.

On voit qu'il suffit de 10 individus par échantillon pour obtenir une puissance la plus proche possible de 0,9.

Le tableau suivant rassemble les calculs obtenus pour chaque valeur de la puissance comprise entre 0,8 et 0,95.

Le graphique de simulation montre l'évolution de la taille de l'échantillon en fonction de la puissance. On voit que pour une puissance de 0,8, il suffit de 8 individus par échantillon et que pour une puissance de 0,95 on arrive à 13 individus.